2023年11月9日（中国，上海）——第六届中国国际进口博览会上，全球领先的创新医药企业诺华首次展出了创新型降脂疗法Pelacarsen。作为针对心血管疾病潜在靶点脂蛋白(a) [Lp(a)]的反义寡核苷酸类药物，Pelacarsen能够通过抑制Lp(a) 的合成，有望成为第一款有效降低Lp(a) 水平的创新型降脂药物，为临床疾病防治提供更多创新治疗选择，助力国人心血管健康管理。
心血管疾病独立风险因素Lp(a)新靶点，指南建议每人一生至少检测一次
随着人口老龄化问题的加剧、生活方式的改变，我国心血管疾病呈现患病基数大、患病人数快速增长的态势，2022年中国心血管疾病患病人数已上升至3.3亿人1,2。以动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）为主的心血管疾病，如缺血性心脏病和缺血性脑卒中等，是我国城乡居民第一位死亡原因，占死因构成的40% 以上3，已经成为严重威胁人们生命健康的最主要的慢性疾病之一，疾病负担持续加重，血脂管理刻不容缓4。
长期以来，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）被视为动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）血脂干预的首要靶标，作为“坏胆固醇”而被大众所熟知。值得注意的是，相关临床研究结果发现仍然有新的靶点影响心血管事件风险，脂蛋白 (a) [Lp(a)] 便是近年来证据较多且备受关注的血脂干预潜在新靶点之一5。
脂蛋白(a)[Lp(a)]主要在肝脏合成，由低密度脂蛋白（LDL）样颗粒和载脂蛋白a[Apo(a)]组成。《中国血脂管理指南（2023）》指出，Lp(a) 升高是冠心病、缺血性脑卒中、外周血管疾病、冠状动脉钙化及钙化性主动脉瓣狭窄等心血管疾病的独立危险因素。特别是动脉硬化性心血管疾病及钙化性主动脉瓣狭窄，Lp(a)升高可通过促动脉粥样硬化、促血栓形成和促炎等增加心血管疾病的风险。值得注意的是，血清Lp(a) 浓度主要与遗传有关，与年龄、性别等关系不大。
血脂检测是发现血脂异常、评估ASCVD 风险和确定干预策略的基础。除常规血脂指标检测外，国内外多部学术指南和共识推荐每个成年人一生应至少检测一次脂蛋白(a)[Lp(a)]水平，《脂蛋白(a) 与心血管疾病风险关系及临床管理的专家科学建议》指出当Lp(a)水平超过30 mg/dl，意味着ASCVD风险增加，并且明确建议ASCVD 极高危人群、有早发 ASCVD 家族史、直系亲属血清Lp(a) 水平升高>90 mg/dl（200 nmol/L）、家族性高胆固醇血症（FH）或其他遗传性血脂异常以及包括钙化性主动脉狭窄(CAVS) 患者的5类人群检测血清Lp(a) 水平，而体内Lp(a)水平可通过在血脂检测中加入相关检测项即可进行检测。
降低血清Lp(a) 水平，新型降脂疗法开辟心血管防治新格局
由于脂蛋白(a)[Lp(a)]水平受后天因素影响较小，健康饮食、运动等生活方式干预无法直接降低Lp(a)水平，目前尚没有专门针对Lp(a)靶点的降脂疗法，现有传统降脂疗法也不能使Lp(a)的降幅达到治疗显著获益水平，靶向Lp(a)降脂疗法成为心血管疾病防治的重要突破点之一。
本次进博会上诺华展出的反义寡核苷酸类药物Pelacarsen正是靶向降低脂蛋白(a)[Lp(a)]的新型降脂疗法。Pelacarsen通过进入肝细胞，选择性切割Apo(a)的信使核糖核酸(mRNA)，抑制其翻译成脂蛋白(a)的蛋白，并抑制Lp(a) 的合成，从而有效降低Lp(a)在血浆中的水平。Pelacarsen的II期临床研究数据显示，其可以使Lp(a)降低80%，80mg/月的给药剂量可使98%的患者Lp(a)水平降至50 mg/dL以下6， 有望带来心血管防治显著获益。
诺华中国总裁张颖表示，“诺华致力于以患者为中心，持续创新研发高价值医药产品和疾病治疗方案。在心血管疾病领域，我们拥有深厚的疾病知识，完善的产品组合和未来产品线布局。此次进博会展出的创新疗法Pelacarsen是诺华在心血管领域又一极具潜力的在研产品，已获得国家药监局‘突破性治疗药物’认定，中国也已经加入Pelacarsen全球多中心临床III期研究，我们期待未来该产品能与全球同步在中国获批上市，惠及广大中国患者。”
关于Pelacarsen
Pelacarsen是一种靶向Apo(a) mRNA的反义寡核苷酸类药物，它有望成为第一款有效降低脂蛋白(a)的新型降脂药物。2期临床研究数据显示：Pelacarsen可以使脂蛋白(a)降低80%，80mg/月的给药剂量可使98%的患者脂蛋白(a)水平降至50 mg/dL以下。
关于诺华
诺华是一家专注于创新药物的公司。我们时刻努力，创想医药未来，改善人们生活质量，延长人类寿命，从而在患者、医疗专业人士和社会面对严重疾病挑战时为其赋能。2022年，我们的药物惠及全球超过2.5亿人。
声明
1.Pelacarsen目前尚未在中国大陆获批。
2.本资料目的在于提供疾病领域的相关知识，提高疾病认知的水平，非广告用途。
3.本资料中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗专业人士的意见或指导。