诺华今日宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理诺华创新药iptacopan(LNP023)胶囊的上市许可申请并将其纳入优先审评程序，其拟定适应症为用于成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者的治疗。这一突破性的药物将为PNH患者带来全新治疗选择，助力其重获健康和希望。
PNH现有治疗手段有限
PNH是一种由于体细胞Xp22.1上PIG-A基因突变导致的获得性造血干细胞克隆性疾病。其发病机制包括造血干细胞PIG-A基因突变，使部分或完全血细胞膜糖化磷脂酰肌醇（GPI）锚合成障碍，造成血细胞表面GPI锚连蛋白缺失，细胞灭活补体等能力减弱，从而引起细胞容易被破坏1。血管内溶血、潜在的造血功能衰竭和血栓形成倾向是其3个主要临床表现2。根据我国牡丹江地区的长期调研数据，PNH发病率为2.85例/每100万人口3。
PNH于2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》，传统治疗包括糖皮质激素治疗、对症支持治疗、免疫抑制剂治疗等，但这些疗法不能真正控制溶血，且长期频繁治疗可能给患者带来感染、肺动脉高压、肾功能损伤等诸多难题。此外，异基因造血干细胞移植一般限于难治性PNH患者，而配型困难、移植物抗宿主病等因素严重限制了其临床应用。
补体抑制剂开创了PNH靶向治疗的新时代，已上市的C5补体抑制剂由于持续性C3介导的血管外溶血4，部分患者仍无法摆脱输血依赖，同时，静脉注射和皮下注射给药也影响了患者的生活质量。
补体B因子抑制剂为PNH靶向治疗带来突破
此次纳入优先审评程序的iptacopan是一款首创、口服、高效、选择性、小分子、可逆性补体因子B（FB）抑制剂5。iptacopan治疗PNH的关键性III期研究APPLY-PNH研究６和APPOINT-PNH７研究均已达到了主要终点，证实其可抑制血管内溶血和血管外溶血，口服给药方式也可以提高患者的依从性，改善患者的用药体验，为PNH治疗领域带来了突破。
2023年3月， iptacopan获得CDE突破性治疗药物的认定，用于PNH患者的治疗。这是其继2022年3月获得C3肾小球病（C3G）适应症的突破性药物认定后，再次在中国获得突破性治疗药物的认定。此前，iptacopan获FDA突破性疗法的认定，用于治疗PNH；获FDA及EMA孤儿药的认定，用于治疗PNH及C3G；获EMA PRIME（优先药物计划）的认定，用于治疗C3G。
声明
iptacopan尚未在中国大陆获批。所有信息仅为新闻发布目的提供。